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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

邬贺铨谈2023年ICT发展十大期待：元宇宙要尽快从炒作转到务实******

　　光明网讯（记者 李政葳）“2023年我国经济发展仍然充满不确定性，中国经济发展进入动能转换期，需发挥TFP中数据作为新生产要素作用，以数字化转型为ICT产业发展开拓广阔空间。”1月6日，由中国工信出版传媒集团主办、北京信通传媒·通信世界全媒体承办的“2023ICT行业趋势年会”上，中国工程院院士邬贺铨这样说。

　　“极不平凡的2022年，ICT产业可谓负重前行。”展望2023年，在充满不确定性的发展环境与互联网进入下半场的时代背景下，邬贺铨提出了十大期待：

　　期待一：5G向5G-Advanced演进

　　邬贺铨表示，移动通信已经进入5G时代，从应用、性能和技术层面，5G相比前几代在技术上有了很大的发展，应用场合有了很大的扩展，性能有了很大的提升，开创了移动通信新的时代。5G-Advanced作为5G后续阶段的增强演进，致力于提升个人实时交互体验，增强蜂窝物联网能力，不断探索上行超宽带、实时宽带交互和感知定位等新场景，基站的低碳将取得可喜进展。其研究方向将聚焦于：网络智能化、行业网融合、家庭网融合、天地网融合、AR/VR融合、用户面增强、确定性通信能力增强、网络切片能力增强、通感一体增强、组播广播增强。

　　期待二：5G推动星地融合

　　当下，移动通信难以做到对边疆、应急和海洋等低成本广覆盖。不过，用手机直连卫星（同步轨道、低轨、北斗）可实现单向发送救援短报文。低轨卫星的出现提供了可使用小型终端直接接入的可能，但卫星过顶时间短，需要数百到上万颗卫星组成星座。基于此，邬贺铨认为，卫星移动通信系统发展方向是与地面移动通信5G网络融合。不过，星地融合目前依然面临挑战，例如，终端与星间往返时延大，小区半径上百公里，中心和边缘处的终端到卫星的传输时延相差很大。邬贺铨建议，星地网络协同设计进而推动卫星移动通信发展。

　　期待三：6G的研究从愿景开始

　　随着5G进入规模商用阶段，6G正进入概念形成和技术储备的关键时期。未来，6G将实现人、物理世界和数字世界的智慧联接，实现多空间深度融合。在邬贺铨看来，发展6G没必要一味求“快”，它更大的意义在于覆盖5G到不了的地方，将许多目前的“不可能”变为“可能”。哪些技术将有望成为6G研究的关键呢？对此，邬贺铨认为，物理层技术增强（超大规模MIMO、全双工）、新物理维度（智能超表面、全息、轨道角动量）、新频谱技术（太赫兹、可见光）、融合技术（通感一体、通信+AI）、网络技术（内生智能网络、分布式自治网、确定性网络、算力感知网、星地一体网、网络内生安全）等技术将成为关键。

　　期待四：5G+工业互联网构建数实融合平台

　　对于中小企业使用公有云，邬贺铨认为，可以通过5G在工业互联网构建企业上云的一个平台。5G核心网的用户面，可以为一组用户组成一个5G局域网的用户群，可以实现第二层包的转发，缩短转发的距离。相对WiFi来讲，它有更好的覆盖以及更好的业务的隔离。

　　期待五：IPv6+提升对数据流感知与管控能力

　　“十四五”时期是加快数字化发展、建设网络强国和数字中国的重要战略机遇期，我国IPv6发展处于攻坚克难、跨越拐点的关键阶段。邬贺铨指出，IPv6使得我国有了与发达国家相比起步还不算晚的机会，而且我国因原来使用私有地址，故对比地址数更为看重IPv6的可编程空间。因此，我国率先在IETF标准化组织倡议并积极开发“IPv6+”新功能，现在IETF关于“IPv6+”新功能的文稿中由我国提交的占60%，我国在“IPv6+”系统与产品开发创新的努力为全球“IPv6+”标准发展作出积极贡献。

　　期待六：云网融合+算网协同打造互联网新基建

　　在《“十四五”数字经济发展规划》中明确指出，要推进云网协同和算网融合发展，加快构建算力、算法、数据、应用资源协同的全国一体化大数据中心体系，加快实施“东数西算”工程，推进云网协同发展，提升数据中心的跨网络、跨地域数据交互能力，加强面向特定场景的边缘计算能力，强化算力统筹和智能调度。邬贺铨表示，从国家的要求以及从业务和应用发展来看，云网融合和算网融合是自然的一种选择。云网融合+算网协同打造的新型信息基础设施，既夯实了互联网行业发展的基础，也为ICT产业创新再出发提供了用武之地。

　　期待七：抓住摩尔定律持续的机遇

　　邬贺铨认为，伴随芯片技术进步的是对开放统一跨架构编程模型的需要。基于标准的统一软件堆栈，对源自不同厂商的CPU、GPU、XPU、FPGA、AI加速器等底层硬件能力做统一描述并通过各种不同的高性能库去封装，允许使用业界标准的编程语言直接对这些硬件能力进行编程，统一代码维护，能显著提升开发效率。同时，得益于芯片技术进展，5G的高带宽低时延特点也将得以发挥。

　　期待八：AI自动生成内容将迎来爆发式增长

　　针对AI前景，邬贺铨以OpenAI公司为例。AI研究公司OpenAI成立于2015年，股东有马斯克、PayPal和微软等。OpenAI 2020年开发出了GPT-3语言模型（拥有1750亿个参数），2022年12月1日基于GPT-3的聊天机器人ChatGPT开放测试，因其高质量的内容回答迅速走红，上线5天就超百万用户，挑战传统搜索引擎。

　　AIGC（人工智能自动生产内容）作为基于大规模数据训练的大模型，将颠覆现有内容生产模式，可以实现以十分之一的成本，以百倍千倍的生产速度，创造出有独特价值和独立视角的内容。AIGC不仅用于内容生成，其新思路和途径也可用在工业领域。

　　期待九：WEB3.0支持数字资产与实物资产关联

　　Web1.0是PC互联网；Web2.0是移动互联网；Web3.0是价值互联网，它是去平台中心化或者说是用户中心化，利用区块链、智能合约等，构建在区块链基础上去中心化的互联网新应用形态，通过确权使用户在网上创造的作品成为数字藏品（NFT--非同质化通证，即可信数字权益凭证），实现平台与用户利益分享。邬贺铨指出，Web3.0可以应用到博客、游戏、数字藏品，实现数字资产与实物资产关联，催生数字藏品创作市场及相应的工作岗位。

　　期待十：元宇宙要尽快从炒作转到务实

　　元宇宙是指人类运用数字技术构建的，由现实世界映射或超越现实世界，可与现实世界交互的虚拟世界。狭义的元宇宙是一种基于AR/VR/MR等技术，整合了用户化身、内容生产、社交互动、在线游戏、虚拟货币支付的网络空间。元宇宙源于现有技术的集成但尚未成熟，而且沉浸式的XR、全息影像和感官互联等需要很高的带宽，5G也难以支持。

　　邬贺铨指出，元宇宙前景还不清晰，目前主要面向消费的应用（沉浸式文旅、高体验游戏、感官互动等），未来还可进行产业应用（数字创意设计、开发平台、虚拟办公空间等）。元宇宙尽管充满着想象空间，奈何研发成本高、研发周期长，且难成大众刚需，短期内很难看到回报。不过，元宇宙要尽快从炒作转到务实，虚拟世界是网络空间的一种生态但不代表互联网未来。

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）